Titel: |
Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung
von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen
Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen |
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Beteiligte Personen: |
Christin Völkner[VerfasserIn] |
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1275524036 |
Moritz Johannes Frech[AkademischeR BetreuerIn] |
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0000-0003-2421-8779 |
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123617065 |
Andreas Wree[AkademischeR BetreuerIn] |
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136643280 |
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Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie |
Stefan Liebau[AkademischeR BetreuerIn] |
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1027287808 |
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Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie
– INDB |
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Beteiligte Körperschaften: |
Universität Rostock[Grad-verleihende Institution] |
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38329-6 |
Universitätsmedizin Rostock[Grad-verleihende Institution] |
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1029510660 |
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Zusammenfassung: |
Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von
pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1)
unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen
induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht
in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle
pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol
bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.
[Deutsch] |
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Dokumenttyp: |
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Einrichtung: |
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Sprache: |
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Sachgruppe der DNB: |
500 Naturwissenschaften |
570 Biowissenschaften, Biologie |
610 Medizin, Gesundheit |
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Veröffentlichung / Entstehung: |
Rostock: Universität Rostock
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2022
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Verantwortlichkeitsangabe: |
vorgelegt von Christin Völkner |
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Identifikatoren: |
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Zugang: |
frei zugänglich (Open Access)
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Lizenz/Rechtehinweis: |
alle Rechte vorbehalten Das Werk darf ausschließlich nach den vom deutschen Urheberrechtsgesetz festgelegten Bedingungen genutzt werden. |
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RosDok-ID: |
rosdok_disshab_0000002855 |
erstellt / geändert am: |
14.12.2022 / 08.08.2023
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Metadaten-Lizenz: |
Die Metadaten zu diesem Dokument sind gemeinfrei (CC0 1.0 Universal Public Domain Dedication). |